山藥為補中益氣藥，具有補益脾胃的作用，特別適合脾胃虛弱者進補前食用。春季是多雨的時節，濕氣易傷脾，此時健脾養胃用山藥最適宜。
山藥有祛濕利濕、補腎養胃、健脾潤腸的功效。是藥食兩用的食材中是數一數二的。
山藥是平補脾胃的良藥。中醫認為，山藥性味甘、平，滋補性強，尤以健脾胃、補肝腎為最佳。我國最早的藥物學專著《神農本草經》將其列為“上品藥”，說它：“補虛，除寒熱邪氣，補中益氣力，長肌肉，久服耳目聰明。”《本草求真》記載：“山藥，本屬食物，古人用入湯劑，謂其補脾益氣除熱。氣溫、平，補脾肺之陰，是以能潤皮毛，長肌肉。”李時珍更將山藥的功用概括為“益腎氣，健脾胃，止泄痢，化痰涎，潤皮毛”五個方面。
山藥能補腎生精、益肺腎之陰而治療消渴。按照中醫的理論，消渴分為上消、中消、下消。上消可配伍花粉、麥冬、知母、黃芩、五味子、沙參、生石膏、烏梅等。中消可配伍生石膏、知母、葛根、黃精、黃芩、花粉、生大黃、生地等。下消則須配伍生地、熟地、山萸肉、五味子、澤瀉、丹皮、茯苓等。現代用這種方法治療糖尿病、尿崩癥、甲狀腺功能亢進等，均可取得良好的效果。
山藥，溫補而不驟，微香而不燥，既補脾氣，又益胃陰，秉性平和，能治療諸虛百損、五勞七傷。中成藥六味地黃丸、金匱地黃丸、薯蕷丸 等，皆重用山藥。
以六味地黃丸為例，有三補三瀉之說。三補是：熟地滋腎填精，山萸肉養肝腎而澀精，山藥補益脾陰而固精，三藥合用，以達到三陰并補之功。三瀉是：茯苓利濕，并助山藥之益脾;澤瀉清瀉腎火，并防熟地之滋膩;丹皮清瀉肝火，并制山萸肉之溫。以上六味藥合用，使之滋補而不留邪，降泄而不傷正，補中有泄，寓泄于補，相輔相成，達到完美的結合。
六味地黃丸是錢仲陽從《金匱要略》中的腎氣丸中減肉桂、附子而成。在六味地黃丸的基礎上，又衍生出許多方劑，如加五味子為七味都氣丸，加枸杞子、菊花為杞菊地黃丸，加麥冬、五味子為麥味地黃丸，加知母、黃柏為知柏地黃丸，加菖蒲、磁石、五味子為耳聾左慈丸，在臨床上各治療一定的疾病，只要辨證正確，均會取得良好的療效。
山藥中含有的消化酶，能促進蛋白質和淀粉的分解，進一步吸收、利用；還能增進食欲，改善人體的消化功能。
山藥除內服外，還可外用。如治療急性乳腺炎，可用生山藥加白糖適量，共搗爛成泥，敷患處，日換兩次，能促進炎癥消散。
山藥能供給人體大量黏液蛋白，這是一種多糖和蛋白質的混合物，對人體有特殊保健作用，能預防膽固醇等脂質在血管壁沉著，保持血管的彈性，防止動脈粥樣硬化的發生，進而預防心、腦血管疾病，如冠心病(心絞痛、心肌梗死)、腦血栓形成、高血壓、腦出血等等。山藥還能減少皮下脂肪沉積，避免肥胖的發生。
治療寒濕型腹瀉，可取山藥50克，干姜30克，一同研末，每次2~3克，每日2~3次，溫開水沖服。治療慢性腰痛，取山藥、黃豆、雞血藤各30克，五味子3克，一同入鍋，加水煎湯，每天分2次飲服，可經常服食，吃山藥、黃豆，喝湯。治療產后乳汁不足，取山藥30克，羊肉50克，生姜6克，當歸10克，一同入鍋，加水煎湯，吃肉喝湯，每日1次，直至乳汁充足。
