北京兒童醫院血液腫瘤中心主任 吳敏媛

北京京都兒童醫院血液腫瘤中心主任 孫媛

? ? ? 有數據顯示，近年來，我國兒童惡性腫瘤的年發病率呈上升趨勢，在14歲以下兒童死亡原因中，惡性腫瘤已排名第二。在所有兒童腫瘤中，白血病患者最為多見，占總數的40％，除此之外，被稱為“兒童腫瘤之王”的神經母細胞瘤，以及近年來發病率明顯偏高的再生障礙性貧血，也時刻威脅著孩子們的生命健康。

? ? ? ?過去的醫療水平不高，惡性腫瘤由于缺乏有效的治療手段被大眾看作是不治之癥，而現在隨著醫學技術的發展，這些“不治之癥”通過科學的治療都是有機會治愈的。以目前兒童高發的神經母細胞瘤和再生障礙性貧血為例，使用造血干細胞移植的治療方案，有著極高的治愈幾率。

惡性腫瘤并非絕癥 造血干細胞移植可治療

? ? ? 神經母細胞瘤是兒童最常見的顱外腫瘤，也是嬰幼兒最常見的腫瘤，有將近一半的神經母細胞瘤發生在2歲以內的嬰幼兒。處于非高危階段的神經母細胞瘤患者，可以通過手術切除并輔以化療的方法來治療，而處于高危階段的神經母細胞瘤患者，治療方法多采用造血干細胞移植。

? ? ? ?再生障礙性貧血是一組由多種病因所致的骨髓造血功能障礙，臨床以貧血、出血和感染為主要表現。根據骨髓衰竭的嚴重程度和臨床病程進展情況分為重型和非重型再障。對于非重型再障，可采用雄性激素和環孢素治療，而患有重型再障的患者，通過造血干細胞移植是一個不錯的選擇。

? ? ? ?那造血干細胞移植是什么呢？造血干細胞移植，首先是通過大劑量放化療預處理，清除受者體內的細胞，再將自體或異體造血干細胞移植給受者，使受者重建正常造血及免疫系統的過程。因此造血干細胞移植已經成為部分難治性疾病的重要治療手段。

? ? ? ?目前根據造血干細胞來源的不同，造血干細胞移植分為骨髓移植、外周血造血干細胞移植和臍帶血造血干細胞移植。

自體臍帶血在某些疾病治療上優勢明顯

? ? ? ?臍帶血作為造血干細胞的三大來源之一，含有豐富的造血干細胞。它除了具備來源豐富，采集方便的特點外，還具有對被采集者不會造成傷害、臨床應用及時、移植后移植物抗宿主病發生率低且程度較輕等優勢，因此臍帶血移植已成為治療某些疾病最有效的治療方法之一。其中自體臍帶血在治療神經母細胞瘤和再生障礙性貧血（簡稱再障）方面，相比其它來源的造血干細胞，優勢更加明顯。早在2009年，北京兒童醫院就完成了我國首例自體臍帶血移植案例，血液科吳敏媛主任，秦茂權醫生使用自體臍帶血治療了一位年僅1歲的神經母細胞瘤小患者，自此開啟了我國自體臍血臨床應用的新嘗試。據了解，術后小患者的造血系統恢復正常，腫瘤也全部消失。目前患者停藥已經4年多，生活質量很高。

? ? ? ?而在北京京都兒童醫院血液腫瘤科，也曾有多次使用自體臍帶血移植治療重癥再生障礙性貧血和神經母細胞瘤的臨床案例。

? ? ? ?2016年3月，北京京都兒童醫院成功完成了一例神經母細胞瘤患兒自體臍帶血干細胞移植手術。患兒今年只有2歲零5個月，確診為神經母細胞瘤已有1年多。起初表現為腫瘤引起的腹部腫脹，當時經化療和手術切除，狀況還算理想，不過后期病情出現了一些反復，腫瘤由腹膜轉移到第四節腰椎，已屬于高危病情，必須盡快進行手術治療。

? ? ? ?治療高危的神經母細胞瘤，國際公認自體造血干細胞移植是最好的手段。但是自體移植有很多問題，如果患者沒有自體存臍帶血的話，就需要通過其他方式采集自己的造血干細胞，但會有自體細胞數量不夠和腫瘤污染的風險。自體臍帶血移植的優勢在于，臍血采集于出生時，相比自體外周血造血干細胞移植，復發率要低得多。另外，如果沒有自體臍帶血和自體造血干細胞，而使用異基因造血干細胞移植的話，風險則更大。因此用自體臍帶血是最佳方案。

當時這個患兒正好存儲了自己的臍帶血，因此首選其自體臍帶血干細胞進行移植手術。患兒臍帶血回輸過程非常順利，臍帶血數量和質量也很高。而且由于是自體臍帶血移植，所以孩子不會有任何排斥，排異的風險，安全性非常高。在臍血輸入了半個多月后，孩子血象就趨于正常，待身體狀況恢復后就出院了。

? ? ? 2015年9月，患有重型再生障礙性貧血的20個月大女童彤彤在北京京都兒童醫院進行了自體臍帶血造血干細胞移植手術，這是孫媛接收的第三個利用自體臍帶血移植治療重型再生障礙性貧血的案例。

針對彤彤的病情，最有效的治療方式就是進行造血干細胞移植手術。目前，骨髓，外周血和臍帶血是造血干細胞的三大來源。在得知彤彤出生時在北京市臍血庫存儲了臍帶血，便與北京市臍血庫聯系，確認臍帶血完全符合移植標準后，立即決定給彤彤采用自體臍帶血造血干細胞移植。

? ? ? ?在對再生障礙性貧血等疾病治療時，如果病人自身儲存了臍帶血，將首選利用它進行治療。儲存臍帶血自用，不存在配型問題，也會減少術后的出血和感染的幾率。因為自體臍血的基因和配型與患者完全吻合，不會出現移植后的移植物抗宿主反應和排斥現象。

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自體臍帶血儲存可為全家提供保障

? ? ? ?國際上自體臍帶血造血干細胞移植已超過3000例。在臍帶血應用比較發達的美國，至今自體臍帶血應用于自身或同胞親緣的治療超過700例。自己保存臍帶血不只用在血液病上，還有可能治療其他非血液病，如糖尿病、風濕免疫病、腦癱等。臍帶血中含有大量未成熟的造血干細胞，其未來的醫學應用價值很高，這在近年來全世界廣泛開展的干細胞研究現狀中可見一斑。

? ? ? ?目前，我國僅有七家臍血庫獲得《臍帶血造血干細胞庫執業許可證》。分別是北京市臍血庫、廣東省臍血庫、山東省臍血庫、上海市臍血庫、四川省臍血庫、天津市臍血庫和浙江省臍血庫。臍血庫分為自體庫和公共庫。自體庫存放產婦自愿付費為寶寶和家人儲存的臍帶血，主要供自己或親屬使用，滿足儲戶個體存儲需求，提供優質和個性化的存儲服務。儲存人在保存期間對自體保存的臍帶血干細胞享有完全的所有權，在未來可能需要臨床使用的情況下，這份自體存儲的臍帶血可為醫生的治療方案提供一個可靠的造血干細胞的選擇，增加一個重獲健康的機會。